私たち株式会社モダリスは、遺伝子治療・ゲノム編集という、先端の技術を用いた治療薬の創製を目指すバイオテクノロジー企業です。日本に本社を置き、米国マサチューセッツ州ウォルサムに研究開発拠点を構え、グローバルな事業展開を進めています。
■事業内容■
当社が有するCRISPR-GNDM®︎技術は、先端のゲノム編集技術CRISPRを基に開発した新しい創薬モダリティです。遺伝子のスイッチ(制御領域)を操作し、特定の遺伝子の発現量を調整することができます。
この技術を通じて私たちが挑むのは、治療法のない遺伝子疾患です。多くの遺伝子疾患は「希少疾患」に分類され、患者数が少ないため開発の効率性が課題となってきました。CRISPR-GNDM®︎はその壁を越え、新たな治療薬の創出を可能にします。この事業を通じて、遺伝子治療・ゲノム編集治療のグローバルリーダーを目指しています。
■実績■
世界最大級の技術コンペティションXPRIZE Healthspanの一環であるFSHD Bonus Prizeにおいて、トップ8のファイナリストに選出されました。
また、2025年2月7日付けの朝日新聞にて、当社のエピゲノム編集治療薬開発への取り組みが掲載されています。同年3月には、ドラべ症候群に関するMDL_207による取り組みが2BioCenturyにて掲載されました。
■今後の展望■
1年以内に臨床開発フェーズへの移行を予定しており、ヒトでの有効性評価に入る重要な段階に差し掛かっています。この臨床開発により、当社技術の有効性・安全性が科学的に検証される見込みです。結果次第では、企業価値の飛躍的な向上も期待できます。